Генийн өөрчлөлттэй хүүхдүүд гурван ой хүрлээ

2018 оны арваннэгдүгээр сарын 28-нд завсартай гентэй хүүхдүүд хорвоод мэндэлсэн тухай мэдээ дэлхийг цочирдуулав. Хятадын генетикч Хэ Жянкуй ХДХВ-тэй эцэгтэй ихэр хоёр охиныг аюулт өвчин тусахаас урьдчилан сэргийлэх зорилгоор генийг нь засварлажээ. Түүний баг Лулу, Нана гэх нууц нэртэй ихэр охидыг генийг өөрчилсөн байна. CRISPR/Cas9 “молекул хайч”-ийн тусламжтай тэдний генийн хэд хэдэн хэсгийг засварлажээ. Хэгийн туршилт генетикийн түүхэнд хамгийн дуулиантай бөгөөд маргаантай туршилтын нэгээр бичигдэв.

Энэ туршилт генетикийн ертөнцийг хэрхэн өөрчилж, эрдэмтэд Хэгийн үйлдлийг хэрхэн дүгнэж байна вэ?

Том зорилго

Хэгийн баг Европын зарим иргэдэд тааралддаг CCR5delta32 мутацыг сэргээх зорилго тавьжээ. Ийм мутацтай хүний CCR5 генд нь 32 хос нуклеотид байдаггүй тул ХДХВ-ийн бай болох Т-лимфоцит дархлааны эсийн гадаргуу дахь уургийн хэлбэр өөрчлөгддөг байна. Тиймээс генийн засвартай хүүхдүүд ДОХ-ын эсрэг төрөлхийн дархлаатай болох ёстой байв. Тэр бүү хэл тэд үр удамдаа энэ дархлааг дамжуулан, өвлүүлэх ёстой. Гэхдээ онолын хувьд.

Хэ Жянкуйн тайлбарласнаар, түүний туршилт боловсронгуй хүн бүтээх бус, анагаах ухааны сонирхол ч бус, харин ХДХВ-тэй хүмүүст үр хүүхэдтэй болоход нь туслах зорилго агуулжээ. Түүний туршилтад эхнэр нь эрүүл, нөхөр нь ХДХВ халдвартай гэр бүлийн хос оролцсон байна. Ургийн генд мутац суулгаснаар хүүхдүүдийг халдвар авахаас хамгаалах учиртай байв.

Эрсдэлтэй юу, ашигтай юу?

Хожим нь илүү дэлгэрэнгүй мэдээлэл гарч эхлэв. Гэхдээ сөрөг мэдээлэл. Хятадын эрх баригчид туршилтын гол учрын талаар хосууд зохих ёсоор мэдээгүй гэж мэдээлэв. Тэр бүү хэл Хэ зарим баримт бичиг, тэр дундаа шинжилгээний үр дүнг хуурамчаар үйлдэж, туршилт явуулсан анагаах ухааны төвийн ажилтнуудыг хуурсан гэх. Энэ хэргээр түүнд гурван жилийн хорих ял оноож, гурван сая юанийн торгууль ногдуулав. Хэгийн туршилт шинжлэх ухааны үүднээс мөн төгс биш байжээ. Генд оруулсан мутац нь CCR5delta32 мутацтай тохироогүй байна. Тиймээс энэ туршилт үр дүнтэй болсон эсэхийг урьдчилан таамаглах боломжгүй аж. Үүнийг тогтоохын тулд хүүхдүүдийг ХДХВ-ээр халдварлуулах нь хэрээс хэтэрсэн хэрэг болно. Туршилтын бас нэг асуудал нь зорилтот бус мутац. CRISPR/Cas9 молекул хайч нарийвчлал сайтай ч 100 хувь байдаггүй байна. Санамсаргүй мутацыг уурагт оруулсан ч генээс хол байсан тул бие организмын үйл ажиллагаанд нөлөөлөх нь эргэлзээтэй гэдгийг Хэгийн баг өөрсдөө хүлээн зөвшөөрчээ.

Нана охинд суулгасан мутац нь генийн дараалалд өөрчлөлт оруулснаар шинэ үүрэг бүхий уураг бий болоход хүргэж болзошгүй гэж Массачусетсийн их сургуулийн генетикч Шон Райдер сэрэмжлүүлжээ. Эцэст нь эдгээр өөрчлөлтүүд ихрүүдийн бүх эсэд илрэхгүй ч байх боломжтой. Энэ нь генийн мозаицизм буюу янз бүрийн генийн кодтой эсийн үзэгдэлд хүргэж болзошгүй гэнэ. Өөрөөр хэлбэл ихрүүд ХДХВ-ийн халдвар авах эрсдэлтэй ч байх боломжтой.

Гэнэтийн сорилт

Өнгөрсөн онд анагаах ухааны салбарын Нобелийн шагналыг CRISPR/Cas9 буюу генийн хайчийг бүтээсний төлөө олгож, хэвлэл бүр “генийн өөрчлөлттэй /GMO/” хүүхдүүдийн талаар бичиж эхэлсэн. Ийн Хэгийн туршилт генийн засварын, магадгүй генетикийн салбарын түүхэнд найдвартай оров. Гэвч “Хэгийн туршилт яг юу байв” гэсэн асуулт өнөө хэр хариултгүй үлджээ.

Мөрдөн шалгах явцад эрдэмтний лабораторийг хаасан байна. Лулу, Нана гэх нууц нэртэй охид нууц хэвээр үлдэв. Хожим нь Хятадын эрх баригчид туршилтын үр дүнд хорвоод гурав дахь хүүхэд мэндэлсэн тухай мэдээлсэн. Түүний талаар ямар ч мэдээлэл байдаггүй. Шинжлэх ухааны үүднээс Хэгийн туршилт бүтэлгүйтэв. Хэрэв туршилт хулгана эсвэл мич дээр явсан бол зөвхөн тухайн эрдэмтний бүтэлгүйтэл болоод л өнгөрөх байлаа.

Гэсэн хэдий ч ГМО хүүхдүүд олон улсын хэмжээнд дуулиан тарьсан. Эрдэмтдийн олны өмнө нээлттэй ярихаас айж байсан зүйл нь гэв гэнэт бодит зүйл болж хувирсан. Өмнө нь зөвхөн дотроо санаж, бодож байсан бол байр сууриа илэрхийлэхээс өөр аргагүйд хүрэв. Хамгийн гол нь Хэ Жянкуй эрдэмтэн Пандорагийн хайрцгийг нээсэн үү гэсэн асуулт тавигдаж байна. Түүний туршилт гараа байв уу? Тэр юун дээр алдав?

ОХУ-ын молекул биологич Денис Ребриков үүнд хариу барив. Тэрбээр ижил төрлийн туршилт хийхээ мэдэгдэж, гэхдээ болгоомжтой хийхээ зарлав. Туршилтын бай болгож удамшлын дүлий өвчинтэй холбоотой генийг сонгосон байна. Гэвч түүний туршилтыг ОХУ-ын Эрүүл мэндийн яам зөвшөөрсөнгүй.

2019 оны гуравдугаар сард дэлхийн 18 шилдэг генетикч удамшлын ДНХ-г өөрчлөх технологийг ашиглахыг хойшлуулахыг уриалав. Энэ хугацаанд ийм төрлийн туршилтыг зохицуулах тодорхой механизм бий болно гэж санаачлагчид үзэж байна. Гэсэн хэдий ч энэ санааг дуулиан тарьсан Хэгийн туршилтын дараа байгуулсан Дэлхийн эрүүл мэндийн байгууллагын шинжээчдийн бүлэг дэмжсэнгүй. 2021 оны зургаадугаар сард тус бүлэг ДНХ-г засварлах талаар зөвлөмж гаргав. Энэ технологид маш их ирээдүй байна гэж шинжээчид үзсэн ч энэ технологийг хяналтгүй ашиглах нь хойч үеийн генд алдаа гарахад хүргэж болзошгүй гэж сэрэмжлүүлжээ. Тиймээс ДЭМБ энэ төрлийн туршилтад хяналт болон тунгалаг байдал амин чухал болохыг онцолж, гурван санал гаргасан байна. Нэгдүгээрт генийг засварлах туршилтын нэгдсэн бүртгэл нэвтрүүлэх, хоёрт, хууль бус лаборатори, туршилтын талаар мэдээлэх систем бий болгох, гуравт, мэдээллийн солилцоог бэхжүүлэх санал гаргажээ.

Ковбойн шинжлэх ухаан

Туршилтад мораторий тавьснаар зарим эрдэмтнийг зогсоохгүй гэж үзэх нь бий. Лондонгийн их сургуулийн коллежийн генетикч Хелен О’Нилл дэлхийн олон оронд үүнийг зохицуулсан дотоод хууль тогтоомж байдаг ч Хэ Жянкуй шиг эрдэмтэд үүнд баригдахгүй гэж онцолсон байдаг. Түүний хэлснээр, тэд нар эрсдэл, алдагдлаас эмээхээс илүү анхдагчийн нэр алдарт илүү тэмүүлдэг гэжээ.

Аризонагийн их сургуулийн түүхч Бенжамин Хорлбат дуулиан тарьсан бага хурлын дараа Хэ Жянкуй түүнтэй холбоо барьсан тухай дурссан байна. Хэ түүнд өөрийнхөө замналын талаар ярьж, 2017 онд Нобелийн шагналт эрдэмтэд Женнифер Дуднагийн Беркли дэх Калифорнийн их сургуульд зохион байгуулсан хаалттай семинарын талаар дурсжээ. Тус семинарын оролцогч “Ихэнх томоохон нээлтийг нэг эсвэл хэсэг эрдэмтэд хийдэг. Энэ бол ковбойн шинжлэх ухаан” гэж хэлсэн нь Хэ Жянкуйд гүнзгий сэтгэгдэл төрүүлсэн тухай өгүүлсэн байна. Шил хагалах чадвартай хэн нэгэн заавал хэрэгтэй байдаг гэж Хэ ярьж байжээ.

2019 оны нэгдүгээр сард байцаагдаж байхдаа Хэ “Би үүнийг хүн төрөлтний соёл иргэншлийн дэвшилд хувь нэмэр оруулах зорилгоор хийж байгаа гэдэгт хатуу итгэлтэй байна. Түүх миний талд зогсох болно” гэж хэлж байв. Түүний хэлсэн үг Фидель Кастрогийн 1953 онд шүүх хурал дээр “Түүх намайг зөвтгөнө” гэсэн алдартай үгтэй нэгэн адил сонсогдоно. Ийн хэлснээс хойш зургаан жилийн дараа Кастро хувьсгалыг, хожим нь Куба улсыг удирдаж байсан билээ.  

Хорлбатын үзэж буйгаар, маш өндөр эрсдэлтэй шинжлэх ухааны тэргүүлэх салбарын уур амьсгал өөрөө эрдэмтдийг яаруулж, дүрэмд захирагдахгүй байхыг өдөөдөг байна. “Хэтэй ярилцаж байхад тэр замаасаа хазайгаагүй байна гэсэн бодол миний толгойд эргэлдсээр байсан” гэж Хорлбат дурсжээ. Түүний хэлснээр, Хэ уралдаанд ялахыг хичээсэн. Түүний алдаа шилдэг эрдэмтдийн үгийг сонсоогүйд бус харин тэднийг хэт анхааралтай сонссонд байгаа юм гэж Хорлбат онцлоод Хэ тэдний дэмжлэгийг авч, шинжлэх ухааны дотоод орон зайд генийн өөрчлөлт, хүн төрөлхтөн хаашаа явж буй талаар ярьсан болгоныг өөртөө шингээж байсан гэжээ.

Хэ Жянкуйгаас ч өмнө олон баатрууд шинжлэх ухааны гавьяаг хүртсэн. Тэд бүгд шинжлэх ухааны ёс зүйн үлгэр дууриалал ч бас байгаагүй. Жишээ нь, вирус судлаач Жонас Солк халдварт саа  өвчний эсрэг гаргаж авсан вакцинаа өөр дээрээ болон төрөл садан дээрээ туршиж байсан. Барри Маршалл хеликобактер ходоодны шарх үүсгэдгийг батлахын тулд Helicobacter pylory бактерийг өөрөө ууж байв. Энэ бүх түүх орчин үеийн эрдэмтдэд урам зориг өгсөөр ирсэн гэж Хорлбат онцлов.

Өнөөг хүртэл CRISPR-ийн түүх нь анхдагч болох, хүн төрөлхтний ирээдүйн дүрмийг хэн бичих тухай өрсөлдөөн байсан. Ирээдүйг бүтээгч болох өрсөлдөөнд өнгөрснийг дүгнэх орон зай бага. Бид технологийн ирээдүйн тухай сэтгэл хөдөлгөм түүхийг шимтэн сонсохоос гадна хүн төрөлхтөн ямар эмзэг, олон янз байдгийг сануулж буй хүмүүсийг ч анхааралтай сонсох учиртай гэж Хорлбат дүгнэсэн байна.